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Décès aux Etats-Unis d’une enfant traitée dans une étude clinique sur une thérapie génique

La biotech française Lysogene a annoncé jeudi le décès d’une de ses patientes, une enfant de cinq ans, traitée aux Etats-Unis dans le cadre d’une étude clinique évaluant un traitement par thérapie génique d’une maladie pédiatrique rare et incurable.

L’entreprise précise dans un communiqué que « la cause immédiate du décès est pour le moment inconnue » et qu’à ce stade, il n’y a pas de preuve que cet évènement soit lié à l’administration du produit » utilisé dans cette étude clinique internationale en phase 2/3 (sur une procédure de tests en trois phases).

La patiente est une fille de 5 ans, qui n’était pas hospitalisée au moment de son décès. Elle avait déjà reçu le traitement il y a plusieurs mois dans un des quatre centres américains d’essai clinique de Lysogene et était retournée à son domicile, a précisé l’entreprise à l’AFP.

 

L’essai clinique LYS-SAF302 vise à développer une thérapie génique de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), qui est une maladie pédiatrique neuro-dégénérative grave, d’origine génétique, actuellement incurable et aussi connue comme la maladie de Sanfilippo de type A.

Le 5 juin dernier, l’Agence américaine du médicament (FDA) avait ordonné la suspension clinique de l’étude après l’observation sur des images IRM de « signaux localisés aux points d’injection intracérébraux », suggérant un « lien potentiel avec l’administration du produit », selon un communiqué de l’entreprise, qui précisait qu’aucun symptôme clinique ne peut être directement imputé à ces observations IRM ».

A cette date, 19 des 20 patients de l’étude avaient reçu une injection du produit dans l’un des huit sites hospitaliers où l’entreprise effectue ses essais aux Etats-Unis et en Europe. Aucun nouveau traitement n’a été réalisé depuis.

Lysogene s’est dite « profondément attristée par le décès de cet enfant » et maintient « son engagement à l’égard du programme LYS-SAF302 et de la communauté de patients Sanfilippo ».

La société continue de suivre les 18 patients restants, qui sont « suffisants » pour poursuivre l’étude et développer un médicament, selon l’entreprise, puisque le traitement consiste en une seule injection.

L’entreprise assure être en train de compiler « des informations additionnelles » et va mener une enquête pour définir les causes du décès.

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